BIOMEDICINA

Desarrollo de una herramienta de edición génica, CRISPR / Cas13, para el tratamiento de COVID-19

Organismo financiador

FONDO SÉNECA COVI+D‐19 REGIÓN DE MURCIA

Duración del proyecto

1/09/2020

-

31/12/2021

Presupuesto

156.120€

Investigadora principal

Estrella Núñez Delicado

UCAM

Contacto

Universidad u organismo
investigador

Equipo investigador

enunez@ucam.edu
686390806
Universidad Católica de San Antonio de Murcia

ESTRELLA NÚÑEZ DELICADO (IP).

Investigadores:

JUAN CARLOS IZPISÚA BELMONTE.

KIYOSHI TACHIKAWA.

YASUO OUCHI.

ZAIJUN MA.

JOSÉ ANTONIO GABALDÓN HERNÁNDEZ.

JOSÉ ANTONIO PELLICER BALSALOBRE.

SILVIA MONTORO GARCÍA.

Resumen del proyecto

La eliminación del ARN viral de las células infectadas en el sistema respiratorio es un método eficaz para tratar COVID‐19. Proponemos utilizar el editor de ARN CRISPR / Cas13 para cortar el ARN del SARS‐CoV‐2. Esta herramienta se administrará utilizando nanopartículas o polímeros de CDs dirigidas a células del tracto respiratorio. Desarrollaremos el sistema CRISPR / Cas13 para reconocer con precisión y cortar el ARN viral patógeno para reducir las cargas virales y la infección por SARS‐CoV‐2. Para introducir esta maquinaria en las células respiratorias usaremos una nueva nanopartícula dirigida al pulmón desarrollada por Arcturus Therapeutics y también polímeros de CDs para asegurar la entrega eficiente de esta herramienta de edición de ARN, CRISPR / Cas13. Ensayaremos la efectividad tanto las nanopartículas anti‐SARS‐CoV‐2, como los polímeros de CDs cargados con el editor de ARN CRISPR / Cas13, en modelos in vitro e in vivo. El sistema propuesto es novedoso y tiene un alto potencial terapéutico para el tratamiento de COVID‐ 19 y de otras infecciones por virus.

Área de conocimiento

Biomedicina

Palabras clave

CRISPR

RNA‐editor

SARS‐Cov2 RNA

Nanoparticles

Cyclodextrin polymers

 

Campo de especialización

Ciencias de la vida

Ingeniería Genética

Impacto esperado del proyecto

  • Con esta propuesta, conceptualmente muy novedosa, esperamos desarrollar una nueva terapia basada en el uso de técnicas de edición génica, dirigida al ARN viral que permita reconocerlo y cortarlo.
  • A la finalización del proyecto, tendremos una herramienta de ARN antivírico terapéutico, dirigido a la célula por nanopartículas y / o polímeros de CDs para el tratamiento de COVID-19.
  • Además, también tendremos una gran cantidad de información sobre el potencial uso de estas nanopartículas y los polímeros de CDs para su aplicación en la práctica clínica.
  • Creemos firmemente que las nanopartículas y los polímeros de CDs anti -SARS-CoV-2 CasRx tendrán un impacto sustancial en el tratamiento de COVID-19, así como en otros posibles brotes de virus de ARN mortales en el futuro.