La gota es un claro ejemplo; esta enfermedad es el tipo de artritis más estudiado. Afecta a alrededor del 3-6% de los hombres y el 1-2% de las mujeres en los países desarrollados. Se origina por una deposición crónica de cristales de urato monosódico con diversos síntomas como dolor, hinchazón, enrojecimiento o dificultad para mover la articulación afectada. De hecho, la hiperuricemia (nivel anormalmente alto de ácido úrico) aumenta la mortalidad en un 30% y el riesgo cardiovascular en un 40%.

En general, el tratamiento actual se centra en: la profilaxis, la inhibición de la síntesis de ácido úrico (UA) o el aumento de su excreción renal. Sin embargo, nadie ha estudiado lo que proponemos: aumentar la solubilidad de UA para evitar la deposición y movilizar cualquier depósito de UA que ya exista. Para esto, sugerimos el uso de ciclodextrinas (CD).

Los CD son excipientes de naturaleza glucídica utilizados en farmacología. Entre sus muchas actividades, la capacidad de formar complejos con una gran cantidad de moléculas y/o aumentar su solubilidad aparente cobra mucha importancia en farmacología, ya que permite administrar fármacos poco solubles. Sin embargo, en los últimos años, la posibilidad de usarlas para tratar enfermedades como la enfermedad rara Niemman Pick tipo C (enfermedad causada por depósitos anómalos de colesterol) ha sido demostrada y han sido aprobadas como medicamento huérfano para movilizar el colesterol en el cuerpo, sin toxicidad. Por esta razón, el candidato propone, por primera vez, usar CD para movilizar depósitos de UA como un tratamiento efectivo, seguro y fácil para la gota.

En el proyecto, se establecen tres objetivos: i) hacer derivados de CD más eficientes para el tratamiento, ii) verificar el efecto in vitro de diferentes CD y moléculas en la modulación y solubilización de UA y iii) determinar el efecto in vivo del uso de CD en los síntomas de gota. El resultado esperado de este proyecto representaría un nuevo tratamiento que puede usarse directamente con los derivados de CD aprobados por EMA/FDA, y una nueva línea de estudio sobre la obtención de nuevos derivados con nuevas propiedades para tratar la gota y otras enfermedades.