Búsqueda de la dosis mínima eficaz o dosis efectiva (ED) del compuesto bc01 (ED), para la protección cardiaca tras un infarto agudo de miocardio, en un modelo preclínico de ratón.
Antecedentes. La prevención y tratamiento de los procesos de remodelado y daño cardiaco en pacientes que padecen un infarto de miocardio (IM) son de enorme importancia sanitaria y científica.
El plan de trabajo a desarrollar se justifica en la investigación desarrollada previamente y tiene como objetivo principal la puesta en marcha de una nueva estrategia terapéutica, basada en el silenciamiento sistémico del factor de transcripción Yin yang-1 (YY1) mediante el uso de un siARN modificado (fármaco BC-15), frente a la disfunción ventricular tras un IM.
En esta investigación se demostró, en modelo animal e in vitro, que silenciando la expresión endógena del factor de transcripción YY1 en la fase aguda del infarto de miocardio, mediante el uso de BC01, mejora el remodelado cardiaco adverso y previene la progresión de la disfunción ventricular y el desarrollo de la insuficiencia cardiaca.
La PdC que aquí se presenta tiene como objetivo final ¿el desarrollo de un nuevo fármaco (BC01), basado en la tecnología del ARN de interferencia, para la protección cardiaca tras un infarto agudo de miocardio¿. Esta idea nace de los resultados obtenidos por el grupo de investigación en esta línea, y protegidos con una patente Europea (EP3922720) e internacionalmente en entrada a Fases Nacionales gracias a una PCT (PCT/EP2021/065521) ya publicada (WO 2021/250124 A1, 16/12/2021).
Objetivos y metodología
- OBJETIVO 1: DETERMINAR LA DOSIS MÍNIMA EFICAZ O DOSIS EFECTIVA (ED) DEL COMPUESTO BC01 EN UN MODELO MURINO PRECLÍNICO CON INFARTO AGUDO DE MIOCARDIO.
- OBJETIVO 2: PLANIFICACIÓN DE LOS ESTUDIOS PRECLÍNICOS DE SEGURIDAD Y TOXICIDAD BAJO GLP EN BASE A LOS RESULTADOS OBTENIDOS Y REUNIÓN CON AUTORIDADES SANITARIAS.